أعلنت إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية يوم الاثنين الموافقة على العلاج الجيني الذي تقدمه شركة "أورتشيرد ثيرابيوتكس"، وهو مخصص للأطفال الذين يعانون من "حثل المادة البيضاء متبدل اللون"، مما يجعله أول علاج معتمد في الولايات المتحدة لهذا المرض الوراثي النادر.
يُعتبر مرض "حثل المادة البيضاء متبدل اللون" اضطرابًا وراثيًا نادرًا يؤثر على الأطفال، حيث يتسبب في تراكم المواد الدهنية في الخلايا، خاصة في المخ والحبل الشوكي والأعصاب الطرفية.
وأوضحت الشركة أنها ستقدم مزيدًا من التفاصيل حول سعر الدواء وتوافره في وقت لاحق من الأسبوع. وكانت شركة الأدوية اليابانية "كيوا كيرين" قد استحوذت على "أورتشيرد ثيرابيوتكس" العام الماضي بقيمة 477.6 مليون دولار.
تمت الموافقة على تقديم الدواء، الذي يطلق عليه اسم "لينميلدي" في الولايات المتحدة، للأطفال في مراحل معينة من تطور المرض. واعتمدت الإدارة البيانات من تجارب سريرية أظهرت فعالية العلاج في تقليل خطر الإصابة بضعف الحركة الشديد أو الوفاة بشكل كبير.
وعلى الرغم من ذلك، أشارت الإدارة إلى احتمالية الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، بالإضافة إلى تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ.
وتقديرات الإدارة تشير إلى أن مرض "حثل المادة البيضاء متبدل اللون" يصيب واحدًا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.
